黏多糖貯積癥是由IDUA基因突變導(dǎo)致的遺傳病。黏多糖貯積癥患者細(xì)胞中IDUA基因轉(zhuǎn)錄出的mRNA長(zhǎng)度不變但提前出現(xiàn)終止密碼子，最終導(dǎo)致合成的IDUA酶失去活性，引發(fā)黏多糖積累過(guò)多而無(wú)法及時(shí)清除，造成人體多系統(tǒng)功能障礙。
（1）造成IDUA基因突變的原因是由于堿基對(duì)

③

③

。（選填編號(hào)）
①缺失
②增添
③替換
（2）異常IDUA酶與正常IDUA酶的差異體現(xiàn)在

①

①

。（選填編號(hào)）
①氨基酸的數(shù)目不同
②活性中心結(jié)構(gòu)不同
③催化的底物種類不同
抑制性tRNA（sup-tRNA）的反密碼子可以與終止密碼子配對(duì)。在IDUA突變基因的翻譯過(guò)程中，加入sup-tRNA可獲得有功能的全長(zhǎng)蛋白。
（3）抑制性tRNA的功能是

D

D

。（單選）
A．使翻譯提前終止
B．抑制氨基酸脫水縮合
C．改變mRNA的序列
D．使終止密碼子編碼氨基酸
（4）不同的sup-tRNA可以攜帶不同氨基酸。科研人員將不同的sup-tRNA導(dǎo)入實(shí)驗(yàn)動(dòng)物體內(nèi)，并檢測(cè)了IDUA蛋白的分子量（條帶的粗細(xì)可以反映分子量的大小），結(jié)果如表，其中“-”代表未加入。

sup-tRNA攜帶的氨基酸種類	對(duì)照組	實(shí)驗(yàn)組（黏多糖貯積癥個(gè)體）
	-	-	色氨酸	酪氨酸	絲氨酸	亮氨酸	賴氨酸	谷氨酸
全長(zhǎng)IDUA蛋白

據(jù)表分析，可繼續(xù)探究用于治療的sup-tRNA攜帶的氨基酸是

②

②

。（選填編號(hào)）
①色氨酸
②酪氨酸
③絲氨酸
④亮氨酸
⑤賴氨酸
⑥谷氨酸
（5）科研人員利用選定的sup-tRNA對(duì)IDUA突變基因純合小鼠及IDUA基因敲除小鼠進(jìn)行治療，檢測(cè)肝臟細(xì)胞IDUA酶活性和組織黏多糖的積累量。與不治療的小鼠相比較，下列預(yù)期的實(shí)驗(yàn)結(jié)果中，可說(shuō)明治療有效的是

AB

AB

。（多選）
A．IDUA突變基因純合小鼠IDUA酶活性高，組織黏多糖積累量少
B．IDUA基因敲除小鼠IDUA酶活性與組織黏多糖積累量無(wú)明顯差異
C．IDUA基因敲除小鼠IDUA酶活性高，組織黏多糖積累量少
D．IDUA突變基因純合小鼠IDUA酶活性與組織黏多糖積累量無(wú)明顯差異