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基因治療是治療遺傳病的一種方式，基因治療是用正?；蛉〈蛐扪a病人體細(xì)胞中有缺陷的基因，從而達(dá)到治愈疾病的目的。下列關(guān)于基因治療的說法中正確的是（　　）

【答案】B
【解答】
【點評】
聲明：本試題解析著作權(quán)屬菁優(yōu)網(wǎng)所有，未經(jīng)書面同意，不得復(fù)制發(fā)布。
發(fā)布：2024/6/21 8:0:10組卷：35引用：3難度：0.7
相似題

  • 1．口服腫瘤疫苗可以借由腸道豐富的免疫環(huán)境來刺激強烈的抗腫瘤免疫反應(yīng)，從而達(dá)到良好的免疫效果。研究人員對大腸桿菌（腸道中最豐富的共生菌）進(jìn)行基因工程改造獲得工程菌。該工程菌可作為口服腫瘤疫苗激活機體特異性免疫，實現(xiàn)腫瘤的預(yù)防和治療。具體研究如下：
    （1）疫苗載體構(gòu)建及工程菌的制備
    部分腸道細(xì)菌能夠分泌外膜囊泡（OMV），OMV能穿越腸道上皮屏障，活化腸黏膜內(nèi)豐富的免疫細(xì)胞。研究人員利用如圖1所示元件構(gòu)建表達(dá)載體轉(zhuǎn)化大腸桿菌來制備工程菌：
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    （注：ClyA：OMV表面特異蛋白的基因；Ag：腫瘤細(xì)胞表面特異性抗原基因；mFc：小鼠Fc基因）
    ①選擇大腸桿菌來制備工程菌的原因有
     
    （答出兩點即可）。
    ②圖1中，ClyA基因的作用是
     
    ；mFc基因的表達(dá)產(chǎn)物能夠與樹突狀細(xì)胞（DCs）表面的特異性受體結(jié)合，從而提高DCs
     
    OMV的能力。
    （2）免疫效果調(diào)節(jié)及評估
    為避免長期抗原刺激引起的免疫耐受，研究人員引入阿拉伯糖誘導(dǎo)型啟動子來控制ClyA-Ag-mFc融合蛋白基因的表達(dá)，即只有在阿拉伯糖存在的情況下，才會誘導(dǎo)表達(dá)融合蛋白。為進(jìn)一步證實按上述流程操作制備的工程菌在人為可控條件下引發(fā)特異性免疫反應(yīng)的效果，研究人員用健康的小鼠進(jìn)行如下實驗：
    組別 載體構(gòu)建具體操作 第0、4、8天口服阿拉伯糖 結(jié)果檢測
    A組 空載體 + 第12天，每組隨機取5只小鼠的等量的脾臟細(xì)胞與肺轉(zhuǎn)移性黑色素瘤細(xì)胞共培養(yǎng)，檢測黑色素瘤細(xì)胞存活率，結(jié)果如圖2。
    B組 ClyA-mFc +
    c組 ClyA-OVA +
    D組 ClyA-OVA-mFc （a）
    E組 （b） （c）
    （注：“+”代表口服、“-”代表不口服；OVA：肺轉(zhuǎn)移性黑色素瘤細(xì)胞表面特異性抗原基因）
    ①D、E組的操作和口服情況分別是a：
     
    ；b：
     
    ；c
     
    。圖2結(jié)果說明工程菌在人為可控條件下引發(fā)了特異性免疫反應(yīng)，理由是
     
    。
    ②研究人員在上述實驗基礎(chǔ)上，增加了實驗小組口服阿拉伯糖的頻率和天數(shù)，其目的是研究
     
    。
    （3）該工程菌的開發(fā)為不同腫瘤的精準(zhǔn)治療提供了可能。參考本實驗，利用圖3設(shè)計針對治療皮下結(jié)腸腫瘤的工程菌表達(dá)載體元件
     
    。

    發(fā)布：2024/8/23 4:0:1組卷：14引用：3難度：0.6

  • 2．猴痘是由猴痘病毒（一種RNA病毒）感染所致的一種病毒性人畜共患病，臨床上表現(xiàn)為發(fā)熱、皮疹、淋巴結(jié)腫大等。據(jù)世衛(wèi)組織回顧性研究數(shù)據(jù)顯示，天花疫苗接種對預(yù)防猴痘有效性可達(dá)85%。中國首席科學(xué)家、中國生物董事長楊曉明團(tuán)隊去年宣布成功研發(fā)了針對猴痘的候選mRNA疫苗VGPox1-3。請回答下列問題。
    （1）天花疫苗接種對預(yù)防猴痘有效性達(dá)85%的直接原因是
     
    。
    （2）圖甲為mRNA疫苗VGPox 1-3模式圖，接種疫苗后，RNA外面包裹脂質(zhì)外膜的作用是
     
    。菁優(yōu)網(wǎng)
    （3）圖乙所示為利用基因工程生產(chǎn)mRNA疫苗VGPox 1-3的過程，其中①、②所需酶分別是 
     
    、
     
    。③過程一般需要用
     
    處理大腸桿菌使細(xì)胞處于
     
    的生理狀態(tài)，以完成轉(zhuǎn)化過程。
    （4）研究人員給招募的志愿者接種該疫苗后，通常使用
     
    技術(shù)檢測志愿者體內(nèi)是否產(chǎn)生相應(yīng)抗體。

    發(fā)布：2024/8/29 15:0:9組卷：7引用：2難度：0.6

  • 3．閱讀以下材料，回答（1）～（5）。
    基因魔剪：CRISPR/Cas系統(tǒng)       要揭示生命的運作原理，常需要對基因進(jìn)行編輯。在過去，這一步異常艱難。但隨著CRISPR/Cas技術(shù)的出現(xiàn)，科學(xué)家已能在極短時間內(nèi)就更改生命密碼。
           CRISPR/Cas9系統(tǒng)由Cas9蛋白和人工設(shè)計的gRNA構(gòu)成。在gRNA引導(dǎo)下，Cas9與靶序列結(jié)合并將DNA雙鏈切斷。隨后細(xì)胞通過自身的DNA損傷修復(fù)機制，將斷裂上下游兩端的序列連接起來，但通常會在斷裂處造成少量核苷酸的插入或缺失。當(dāng)DNA雙鏈斷裂后，如果細(xì)胞中有DNA修復(fù)模板（由需要插入的目的基因和靶序列上下游的同源序列組成），斷裂部分可依據(jù)修復(fù)模板進(jìn)行精確修復(fù)，從而將目的基因插入到指定位點。
           通過在Cas9基因中引入突變，獲得了只有切割一條鏈活性的nCas9。將nCas9與胞嘧啶脫氨酶或腺嘌呤脫氨酶融合，科學(xué)家開發(fā)出了單堿基編輯技術(shù)（圖2），能夠?qū)Π形稽c進(jìn)行精準(zhǔn)的堿基編輯，最終可以分別實現(xiàn)C→T（G→A）或A→G（T→C）的堿基替換。
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           對CRISPR/Cas系統(tǒng)的不斷改造，使其在基因編輯外，還可用于激活或抑制基因的轉(zhuǎn)錄等。雖然目前CRISPR/Cas技術(shù)還存在一些不足，如脫靶問題等，但作為一種革命性的技術(shù)，其應(yīng)用前景廣闊。
    （1）利用CRISPR/Cas9技術(shù)進(jìn)行基因編輯，需構(gòu)建含gRNA基因和Cas基因的
     
    ，并導(dǎo)入受體細(xì)胞。gRNA依據(jù)
     
    原則與靶序列特異性結(jié)合，引導(dǎo)Cas9蛋白進(jìn)行切割。
    （2）有些遺傳病是由于基因中一個堿基對的改變引起的，如果要修正此基因突變，圖示的三種途徑中，哪種更為合適？請判斷并說明理由。
    （3）如果要利用CRISPR/Cas9技術(shù)將一個基因從基因組序列中刪除，設(shè)計gRNA的思路是
     
    。
    （4）將CRISPR/Cas9技術(shù)用于抑制基因轉(zhuǎn)錄時（不改變基因結(jié)構(gòu)），需對CRISPR/Cas9系統(tǒng)進(jìn)行改造和設(shè)計，請寫出基本思路。
    （5）將CRISPR/Cas技術(shù)應(yīng)用于人類基因的編輯時，特別要注意
     
    方面的問題。

    發(fā)布：2024/10/6 10:0:2組卷：77引用：2難度：0.6
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