HIV侵入感染T細(xì)胞時(shí),需要先與T細(xì)胞膜上的CCR5受體結(jié)合才能進(jìn)入T細(xì)胞,該受體由CCR5基因編碼??茖W(xué)家預(yù)想:將造血干細(xì)胞中的CCR5基因人為敲除,這樣形成的T細(xì)胞膜上將不會(huì)出現(xiàn)該受體,HIV就無法進(jìn)入細(xì)胞內(nèi),將敲除了CCR5基因的造血干細(xì)胞回輸患者體內(nèi),有望治療艾滋病。回答下列問題:
(1)與選取別人的造血干細(xì)胞相比,選取患者自己的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因敲除的優(yōu)點(diǎn)是 造血干細(xì)胞來源于患者本身,干細(xì)胞表面的組織相容性抗原與患者自身的組織相容性抗原相同,所以不會(huì)發(fā)生免疫排斥反應(yīng)造血干細(xì)胞來源于患者本身,干細(xì)胞表面的組織相容性抗原與患者自身的組織相容性抗原相同,所以不會(huì)發(fā)生免疫排斥反應(yīng)。將造血干細(xì)胞培養(yǎng)成T細(xì)胞,從本質(zhì)上是 基因選擇性表達(dá)基因選擇性表達(dá)的結(jié)果。
(2)為精準(zhǔn)敲除掉CCR5基因,科研人員設(shè)想利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)敲除CCR5基因,過程如圖所示:合成一段與CCR5基因互補(bǔ)的單鏈引導(dǎo)RNA序列;通過 顯微注射顯微注射法將單鏈引導(dǎo)RNA序列和Cas9蛋白導(dǎo)入患者的造血干細(xì)胞,單鏈引導(dǎo)RNA序列上的堿基與CCR5基因上的堿基序列進(jìn)行識別并配對的原則是 堿基互補(bǔ)配對原則堿基互補(bǔ)配對原則;Cas9蛋白與單鏈引導(dǎo)RNA的組合本質(zhì)上與基因工程的 限制限制酶功能類似,可引導(dǎo)Cas9蛋白切割CCR5基因相鄰脫氧核苷酸之間的 磷酸二酯磷酸二酯鍵,從而敲除CCR5基因。
(3)上述操作過程已在克隆猴實(shí)驗(yàn)中獲得成功,與不同供體克隆猴相比,使用同一供體克隆猴進(jìn)行實(shí)驗(yàn)的優(yōu)勢是 克隆猴的獲得本質(zhì)上是一種無性繁殖,同一供體的克隆猴性狀基本一樣,減少個(gè)體差異對實(shí)驗(yàn)的干擾克隆猴的獲得本質(zhì)上是一種無性繁殖,同一供體的克隆猴性狀基本一樣,減少個(gè)體差異對實(shí)驗(yàn)的干擾。培育體細(xì)胞克隆猴,涉及的胚胎工程技術(shù)主要有 早期胚胎培養(yǎng)、胚胎移植早期胚胎培養(yǎng)、胚胎移植(答出2項(xiàng)即可)。
【答案】造血干細(xì)胞來源于患者本身,干細(xì)胞表面的組織相容性抗原與患者自身的組織相容性抗原相同,所以不會(huì)發(fā)生免疫排斥反應(yīng);基因選擇性表達(dá);顯微注射;堿基互補(bǔ)配對原則;限制;磷酸二酯;克隆猴的獲得本質(zhì)上是一種無性繁殖,同一供體的克隆猴性狀基本一樣,減少個(gè)體差異對實(shí)驗(yàn)的干擾;早期胚胎培養(yǎng)、胚胎移植
【解答】
【點(diǎn)評】
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發(fā)布:2024/4/20 14:35:0組卷:42引用:2難度:0.7
相似題
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1.學(xué)習(xí)以下材料,回答(1)~(4)題。
利用抑制性tRNA進(jìn)行無義突變遺傳病的治療
無義突變是由于某個(gè)堿基的改變使代表某種氨基酸的密碼子突變?yōu)榻K止密碼子(UAA、UAG或UGA),從而使肽鏈合成提前終止,造成蛋白質(zhì)的功能改變,引發(fā)相關(guān)疾病。約有10%~15%的人類基因相關(guān)遺傳疾病是由無義突變引發(fā)的。常規(guī)的基因治療是將正?;虻腸DNA序列或是有治療價(jià)值的基因(如CRISPR-Cas9相關(guān)的基因編輯工具)通過一定的方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞內(nèi),達(dá)到替代或修復(fù)缺陷基因、治療疾病的目的。導(dǎo)入基因插入位置不當(dāng)、過高或過低表達(dá),都可能會(huì)導(dǎo)致副作用。盡管基因編輯可以實(shí)現(xiàn)生理水平的基因表達(dá),但基因編輯工具引入外源蛋白可能引發(fā)強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)仍然是巨大的挑戰(zhàn)。
抑制性tRNA(sup-tRNA)由天然tRNA改造而來,它的反密碼子通過堿基配對原則可以識別無義突變的終止密碼子,使得mRNA在翻譯至無義突變位點(diǎn)時(shí)不啟動(dòng)翻譯終止而是繼續(xù)向后進(jìn)行翻譯,獲得有功能的全長蛋白。
I型黏多糖貯積癥的病因,是相關(guān)基因發(fā)生無義突變,產(chǎn)生終止密碼子UAG。研究者構(gòu)建小鼠該突變基因mldua和Flag基因融合的載體(圖1),以及針對該無義突變設(shè)計(jì)的sup-tRNA表達(dá)載體(產(chǎn)生的sup-tRNA能夠識別UAG并攜帶酪氨酸Tyr,簡寫作sup-tRNATyr),將其導(dǎo)入細(xì)胞進(jìn)行研究,發(fā)現(xiàn)與具有相似作用的化合物G418比較,sup--tRNA的作用更加顯著(圖2);進(jìn)一步利用重組腺相關(guān)病毒作為載體將sup-tRNA導(dǎo)入患病小鼠模型中,實(shí)驗(yàn)顯示能夠降低黏多糖過度積存,實(shí)現(xiàn)對該病癥的有效治療,其療效可以持續(xù)半年以上。
從整體來看,G418在促進(jìn)跨越無義突變位點(diǎn)繼續(xù)翻譯時(shí)引入的氨基酸較為隨機(jī),而sup-tRNA引入的氨基酸較為單一,且不會(huì)影響內(nèi)源tRNA穩(wěn)態(tài),所以sup-tRNA在個(gè)體治療中具有很高的安全性,因而在未來基因突變引起的疾病相關(guān)治療中具有非常大的應(yīng)用前景。
(1)侵染時(shí),作為載體的重組腺相關(guān)病毒與靶細(xì)胞膜上的
(2)除了引入的氨基酸較為單一,不影響內(nèi)源tRNA穩(wěn)態(tài),我們還可推斷,用于治療的sup-tRNA在正常終止密碼子處
(3)研究者構(gòu)建mldua突變基因和Flag基因融合的載體,目的是通過檢測
(4)有文獻(xiàn)報(bào)道,已在近1000個(gè)不同的人類基因中發(fā)現(xiàn)了7500多個(gè)無義突變。常規(guī)的基因治療需要為每種疾病設(shè)計(jì)獨(dú)特的治療策略,這將是一項(xiàng)耗費(fèi)驚人的項(xiàng)目。據(jù)此說明sup-tRNA的應(yīng)用價(jià)值。發(fā)布:2025/1/3 8:0:1組卷:27引用:1難度:0.6 -
2.人類基因組計(jì)劃測定了人體的24條染色體,這24條染色體是( )
發(fā)布:2024/12/31 0:30:1組卷:112引用:7難度:0.7 -
3.幾丁質(zhì)是許多真菌細(xì)胞壁的重要成分,自然界有些植物能產(chǎn)生幾丁質(zhì)酶催化幾丁質(zhì)水解從而抵抗真菌感染。通過基因工程將幾丁質(zhì)酶基因轉(zhuǎn)入沒有抗性的植物體內(nèi),可增強(qiáng)其抗真菌的能力。如圖表示為獲取幾丁質(zhì)酶基因而建立cDNA文庫的過程。
(1)圖示以mRNA為材料通過
(2)與選用老葉相比,選用嫩葉更容易提取到mRNA,原因是
(3)將從cDNA文庫中獲得的幾丁質(zhì)酶基因和質(zhì)粒載體用發(fā)布:2025/1/5 8:0:1組卷:5引用:1難度:0.7
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